非凡国际医药自研1类创新药XH-S003胶囊PNH适应症获批发展临床试验
2025年3月13日，非凡国际医药颁发控股子公司浙江星浩澎博医药有限公司（以下简称“星浩澎博”）于近日收到国度药品监督治理局关于赞成XH-S003胶囊（申请注册分类：化药1类 ；以下简称“XH-S003”）用于医治阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）发展临床试验的核准。星浩澎博拟于前提具备后于中国境内（不蕴含港澳台地域，下同）发展II期临床试验。
XH-S003为非凡国际医药自主研发的补体系统幼分子抑造剂，拟用于医治补体异常激活有关的疾病。XH-S003作为特异性的补体代替蹊径抑造剂，作用于补体系统C5结尾通路上游，能同季节造血管内和血管表溶血，起到比C5单抗药物拥有更优的医治成效，添补了C5抗体的不及，同时为患者提供口服药物的选择。
王兴利
非凡国际医药执行总裁、全球研发中心CEO
XH-S003获批发展II期临床是非凡国际医药在罕见病领域持续创新的又一沉要里程碑。PNH患者持久面对医治选择有限、生计质量严格的挑战，非凡国际医药始终以患者为中心，萦绕未被满足的临床需要，积极推动罕见病药物的研发，添补有关疾病医治领域的空缺，提升创新医治药物在罕见病患者中的可及性，造福更多中国患者。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种补体介导的慢性罕见血液疾病。PNH患者的造血干细胞由于PIG-A基因产生突变，导致其产生易于被补体系统过早粉碎的红细胞，从而引发血管内溶血(红细胞在血管内被粉碎)和血管表溶血(红细胞在脾脏和肝脏中被粉碎)，临床重要阐发为血虚、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血职能衰竭和血栓形成等。PNH是一种严沉影响患者生涯质量的罕见病，发病率约百万分之一到二，亚洲人群发病率高于欧美？共固錍5疗法是既往国际公认的PNH尺度医治，但在抗C5医治后，仍有大部门患者有残留血虚、困倦和输血依赖，严沉影响生涯质量。
截至目前，XH-S003另一适应症用于医治IgA肾病等补体异常激活有关的肾幼球疾病于中国境内处于II期临床试验阶段，并已实现澳大利亚及中国境内的I期临床试验。
